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Giornata mondiale Talassemia: il Policlinico al lavoro su una terapia genica

Oggi è la giornata mondiale della Talassemia, malattia rara del sangue che coinvolge milioni di persone al mondo e di cui il Policlinico di Milano è centro di riferimento. Di questa malattia rara si occupa Maria Domenica Cappellini che ha appena pubblicato un nuovo studio sulla terapia genica:

“Il lavoro pubblicato sul New England Journal of Medicine apre nuove prospettive per la terapia delle Talassemie ovvero la possibilità di rimuovere completamente il fabbisogno trasfusionale per i pazienti affetti da questa malattia rara. I risultati ottenuti sono ancora preliminari e vanno interpretati con cautela: alcuni pazienti hanno ridotto in modo significativo il fabbisogno trasfusionale, altri invece non hanno raggiunto ancora l’aspettativa rispetto a questo tipo di terapia – commenta Cappellini. La terapia genica consiste nel correggere il difetto genetico presente nelle cellule staminali dei pazienti ed ha come obiettivo finale la cura definitiva del paziente”.

 

Per approfondimenti guarda il video:

 

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